A FDA aprovou no último dia 11 o apitegromabe, primeira terapia muscular de ação direta contra a atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento será vendido nos Estados Unidos com o nome Isembyld e, por enquanto, tem autorização apenas para tratar a doença genética.
Desenvolvido pela farmacêutica Scholar Rock, o apitegromabe é um anticorpo monoclonal aplicado por infusão intravenosa. A indicação vale para adultos e crianças a partir dos 2 anos que já fazem o tratamento padrão voltado ao gene SMN2.
A AME provoca fraqueza muscular progressiva e pode levar à morte ao comprometer a respiração e a deglutição. Enquanto a terapia já existente atua sobre o SMN2, o apitegromabe bloqueia a miostatina, proteína que limita o crescimento dos músculos.
Resultado do estudo
O estudo que embasou a aprovação acompanhou 188 pacientes por cerca de um ano. Um grupo recebeu 10 miligramas por quilo de peso corporal do medicamento uma vez a cada quatro semanas, enquanto o outro recebeu placebo. Todos mantiveram o tratamento padrão.
Os pacientes que receberam Isembyld tiveram leve ganho de função motora. No grupo placebo, houve perda dessas funções após um ano. A avaliação foi feita pela Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFSME), que mede 33 atividades motoras, com pontuação de 0 a 2 para cada uma e máximo de 66 pontos.
Após um ano, a combinação do Isembyld com o tratamento padrão resultou em ganho médio de 2,2 pontos. Mais de um terço dos pacientes, ou 34,2%, ganhou 3 ou mais pontos.
Pesquisa com tirzepatida
O apitegromabe também está sendo estudado em combinação com a tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro. A pesquisa avalia se o bloqueio da miostatina pode ajudar a preservar a massa muscular durante o uso de medicamentos que promovem perda de peso.
No estudo, pacientes que usaram tirzepatida junto com Isembyld preservaram cerca de 55% mais massa muscular do que aqueles que usaram apenas a caneta emagrecedora. Esse possível uso ainda depende de estudos mais robustos e não foi autorizado para o apitegromabe.
